En 2012, las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna desarrollaron la herramienta de edición genética CRISPR‑Cas9. Este descubrimiento revolucionario, con innumerables aplicaciones, les ha valido múltiples galardones. En 2017, recibieron el premio Nob’Elles de química.
Emmanuelle Charpentier
Nacida el 11 de diciembre de 1968 en Juvisy‑sur‑Orge, Francia, estudió bioquímica y microbiología en la Universidad Pierre y Marie Curie. En 1995 obtuvo su doctorado en microbiología en el Instituto Pasteur y realizó estancias postdoctorales en EE. UU. Entre 2002 y 2009 trabajó como profesora visitante y luego como profesora asistente en Viena, para después dirigir un equipo de investigación en la Universidad de Umeå, en el norte de Suecia.
Como bioquímica, microbióloga y genetista, Charpentier se ha centrado en la expresión génica desde la perspectiva del ARN microbiano y en los mecanismos de defensa bacterianos contra virus. En 2009 inició una colaboración con Jennifer Doudna, de la Universidad de Berkeley.
Jennifer Doudna
Hija de académicos, Jennifer Doudna nació el 19 de febrero de 1964 en Washington y se crió en Hawái. Estudió química en Pomona College, California, y realizó su doctorado en Harvard, donde investigó ribozimas. Tras la tesis, realizó una postdoctoral en la Universidad de Colorado en Boulder y luego se incorporó a la Universidad de California, Berkeley.
Genetista y profesora de bioquímica y biología molecular, Doudna es experta en ARN. En 2002 fue elegida miembro de la Academia Nacional de Ciencias de EE. UU. En 2009 comenzó su colaboración con Emmanuelle Charpentier.
CRISPR‑Cas9
En 2012, Charpentier y Doudna publicaron los resultados de su trabajo conjunto: la herramienta de edición genética CRISPR‑Cas9. Las Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) son secuencias repetidas en el ADN que actúan como un “sistema de reconocimiento”. Cas9 es una endonucleasa capaz de cortar ambas hebras de la doble hélice. Al combinarse, forman unas “tijeras moleculares” que permiten editar genomas, inactivar o insertar genes.
El impacto fue inmediato. Sus aplicaciones abarcan la investigación básica, la medicina y la biotecnología. Al ser una técnica sencilla y económica, abre la puerta a nuevas terapias para enfermedades graves.
Sin embargo, el potencial de manipulación genética también genera preocupación. Charpentier y Doudna se han manifestado contra el uso irresponsable de CRISPR‑Cas9, especialmente en la edición de embriones humanos.
Reconocimientos y proyectos posteriores
El trabajo de Charpentier y Doudna ha sido premiado con el Breakthrough Prize in Life Sciences y el Premio Princesa de Asturias en 2015, y con el Premio L’Oréal‑UNESCO a la Mujer en la Ciencia en 2016. Charpentier también recibió el Premio Gottfried Wilhelm Leibniz en 2016.
Tras el descubrimiento, ambas fundaron compañías dedicadas a la aplicación de CRISPR. Charpentier, ahora directora del Instituto Max Planck de Enfermedades Infecciosas en Berlín, cofundó CRISPR Therapeutics, centrada en el combate de enfermedades graves. Doudna, que sigue en UC Berkeley, fundó Intellia Therapeutics. Ambas continúan ampliando los límites de la genética.
